Trong lĩnh vực y học liệu pháp gen (còn gọi là chuyển gen người) là việc cung cấp axit nucleic vào tế bào của bệnh nhân như một loại thuốc để điều trị bệnh. Nỗ lực đầu tiên sửa đổi DNA của con người được Martin Cline thực hiện vào năm 1980, nhưng lần chuyển gen hạt nhân thành công đầu tiên ở người, được Viện Y tế Quốc gia phê duyệt, đã được thực hiện vào tháng 5 năm 1989. Việc sử dụng đầu tiên trong điều trị chuyển gen cũng như đưa DNA người trực tiếp vào bộ gen hạt nhân được French Anderson thực hiện trong một thử nghiệm bắt đầu vào tháng 9 năm 1990.
Từ năm 1989 đến tháng 2 năm 2016, hơn 2.300 thử nghiệm lâm sàng trên gen đã được thực hiện, với hơn một nửa trong số đó ở giai đoạn I.
Bối cảnh
Liệu pháp gen được khái niệm hóa vào năm 1972, và các tác giả đã nêu rõ việc cần thận trọng trước khi bắt đầu nghiên cứu liệu pháp gen ở người.
Nỗ lực đầu tiên, mặc dù không thành công, trong liệu pháp gen (cũng như trường hợp đầu tiên chuyển gen ngoại lai sang người không tính cấy ghép nội tạng) đã được Martin Cline thực hiện vào ngày 10 tháng 7 năm 1980. Cline tuyên bố rằng một trong những gen ở bệnh nhân của ôngđã hoạt động sáu tháng sau đó, mặc dù ông chưa bao giờ công bố dữ liệu này hoặc đã xác minh và ngay cả khi Cline là đúng đi nữa, việc này không tạo ra bất kỳ tác dụng có lợi đáng kể nào trong điều trị beta-thalassemia.
Sau khi nghiên cứu kỹ trên động vật trong suốt những năm 1980 và một thử nghiệm gắn thẻ gen vi khuẩn năm 1989 trên người, liệu pháp gen đầu tiên được chấp nhận rộng rãi như một thành công đã được chứng minh trong một thử nghiệm bắt đầu vào ngày 14 tháng 9 năm 1990, khi Ashi DeSilva được điều trị chứng ADA - SCID.
Đọc thêm
- Tinkov S, Bekeredjian R, Winter G, Coester C (ngày 20 tháng 11 năm 2000). “Polyplex-conjugated microbubbles for enhanced ultrasound targeted gene therapy” (PDF). Georgia World Congress Center, Atlanta, GA, USA: 2008 AAPS Annual Meeting and Exposition. Bản gốc (PDF) lưu trữ ngày 7 tháng 7 năm 2012. Truy cập ngày 10 tháng 6 năm 2019.
- Gardlík R, Pálffy R, Hodosy J, Lukács J, Turna J, Celec P (tháng 4 năm 2005). “Vectors and delivery systems in gene therapy”. Medical Science Monitor. 11 (4): RA110-21. PMID 15795707.
- Staff (ngày 18 tháng 11 năm 2005). “Gene Therapy” (FAQ). Human Genome Project Information. Oak Ridge National Laboratory. Truy cập ngày 28 tháng 5 năm 2006.
- Salmons B, Günzburg WH (tháng 4 năm 1993). “Targeting of retroviral vectors for gene therapy”. Human Gene Therapy. 4 (2): 129–41. doi:10.1089/hum.1993.4.2-129. PMID 8494923.
- Baum C, Düllmann J, Li Z, Fehse B, Meyer J, Williams DA, von Kalle C (tháng 3 năm 2003). “Side effects of retroviral gene transfer into hematopoietic stem cells”. Blood. 101 (6): 2099–114. doi:10.1182/blood-2002-07-2314. PMID 12511419.
- Horn PA, Morris JC, Neff T, Kiem HP (tháng 9 năm 2004). “Stem cell gene transfer--efficacy and safety in large animal studies”. Molecular Therapy. 10 (3): 417–31. doi:10.1016/j.ymthe.2004.05.017. PMID 15336643.
- Wang H, Shayakhmetov DM, Leege T, Harkey M, Li Q, Papayannopoulou T, Stamatoyannopolous G, Lieber A (tháng 9 năm 2005). “A capsid-modified helper-dependent adenovirus vector containing the beta-globin locus control region displays a nonrandom integration pattern and allows stable, erythroid-specific gene expression”. Journal of Virology. 79 (17): 10999–1013. doi:10.1128/JVI.79.17.10999-11013.2005. PMC 1193620. PMID 16103151.